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• La ingeniería celular y genética impulsa nuevos tratamientos personalizados con potencial para transformar la atención médica

 

Redacción / CAMBIO 22

En la última década la biomedicina ha dejado de pensar en fármacos como compuestos inertes para concebirlos como sistemas vivos: células, virus o tejidos que se modifican para realizar funciones terapéuticas dentro del cuerpo.

Ese conjunto de tratamientos, también conocido como terapias celulares y génicas, medicinas vivas diseñadas o Advanced Therapy Medicinal Products (ATMP) ya no es una promesa, sino productos autorizados, ensayos clínicos a gran escala y programas regulatorios que buscan estandarizar su uso.

Las terapias vivas diseñadas emplean células humanas, células alogénicas, vectores virales y tejidos cultivados que han sido genéticamente modificados o programados para cumplir alguna tarea curativa, como identificar y destruir células malignas, producir una proteína que falta en una enfermedad genética, o reparar algún tejido dañado.

A diferencia de una pastilla que actúa y desaparece, estas terapias pueden persistir, adaptarse, multiplicarse y, en algunos casos, ofrecer un efecto de larga duración o incluso curativo, lo que ha llevado a organismos reguladores a crear categorías específicas y guías técnicas para su evaluación.

El doctor Carl H. June, inmunólogo y oncólogo del Departamento de Patología y Medicina de Laboratorio de la Facultad de Medicina Perelman, en la Universidad de Pensilvania, quien es reconocido por su investigación sobre terapias con linfocitos T para el tratamiento de diversos tipos de cáncer, es uno de los expertos que ha respaldado este tipo de prácticas:

“Las células CAR-T son un fármaco vivo, ya que pueden multiplicarse, establecer memoria y, en algunos pacientes, persistir más de una década. Esto ha sido una revolución en enfermedades hematológicas y ahora estamos explorando su aplicación en tumores sólidos y enfermedades autoinmunes”.

Michel Sadelain, del Memorial Sloan Kettering Cancer Center y considerado uno de los pioneros de las CAR-T, ha subrayado que en materiales institucionales y revisiones profesionales, la evidencia acumulada confirma el poder de dichas células y plantea que en el futuro algunas indicaciones podrían recibir este tipo de tratamientos en la etapa temprana en lugar de en la última línea.

Un mercado tangible

La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) mantiene una lista de productos celulares y génicos aprobados. Hasta el 9 de diciembre de 2025, la lista incluye 85 productos distintos, entre terapias CAR-T, vectores para enfermedades monogénicas, tejidos cultivados y bancos de sangre de cordón, lo que evidencia que no se trata de casos aislados sino de una clase terapéutica ya establecida en el mercado.

Por su parte, la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) supervisa los ATMPs y publica informes periódicos sobre aprobaciones y novedades regulatorias; en 2025 su Comité de Terapias Avanzadas (CAT) continuó aprobando y evaluando extensiones de indicación, reflejando una actividad sostenida en la región.

A nivel global, la Organización Mundial de la Salud (OMS) ha avanzado en definiciones y guías para armonizar terminología, supervisión y buenas prácticas, e invita a los países a establecer marcos regulatorios que permitan el acceso seguro a estos productos. La OMS también trabaja en nomenclatura internacional para sustancias celulares y advierte sobre la necesidad de cooperación regulatoria.

La actividad investigadora es intensa. Revisiones y bases de datos especializadas documentan miles de ensayos de terapia génica y celular a lo largo de la última década. Un análisis actualizado contabiliza miles de estudios de terapia génica realizados y registrados mundialmente (cifras en aumento desde las primeras décadas del siglo), y revisiones centradas en terapias CAR reportan más de mil 700 ensayos registrados en 2024 sólo para plataformas CAR (incluyendo CAR-T, CAR-NK y variantes). Estos números muestran un ecosistema de investigación en expansión, que abarca desde cánceres hematológicos hasta nuevas indicaciones no oncológicas.

Las estimaciones económicas y de pacientes tratados describen una trayectoria de crecimiento acelerado. Un estudio de modelización académica estimó que el número anual de pacientes tratados con terapias génicas podría subir de alrededor de 16 mil (2020) a casi 95 mil en 2025 bajo escenarios conservadores.

¿Por qué debería importarnos?

Esta nueva aproximación significa también la posibilidad de cura en enfermedades hasta ahora intratables. Las terapias celulares y génicas han demostrado remisiones duraderas en leucemias y linfomas refractarios mediante CAR-T; y en enfermedades monogénicas (como algunas distrofias o amaurosis congénita); los vectores virales han restablecido funciones que antes eran imposibles de corregir con fármacos convencionales. Estas respuestas, en ciertos casos, han cambiado la historia natural de la enfermedad.

También representan un nuevo tipo de medicina personalizada y precisión, ya que muchas terapias se diseñan para un paciente o para un subgrupo genético específico: células del propio paciente (autólogas) que se modifican en laboratorio o productos alogénicos estandarizados. Esa personalización permite atacar dianas muy concretas y reducir efectos fuera de diana, aunque también complica la fabricación y el acceso.

Investigadores y centros académicos exploran aplicaciones en enfermedades autoinmunes, fibrosis cardíaca, enfermedades metabólicas y neurodegenerativas; los primeros ensayos en autoinmunidad y reporte de remisiones tempranas abren puertas a nuevos usos. El concepto de “fármaco vivo” permite, por ejemplo, reprogramar el sistema inmune para eliminar células dañinas en lupus o eliminar fibrosis tras un infarto.

De acuerdo con la U.S. Food and Drug Administration, el uso de células CAR-T en onco-hematología deriva en remisiones profundas en leucemias y linfomas refractarios y ha destacado el uso de terapias génicas para enfermedades raras, por ejemplo en el caso trastornos de la visión y atrofias musculares.

Algunos retos

La implementación de este tipo de medicina aún debe superar obstáculos críticos, sobre todo seguridad, acceso y manufactura.

Los expertos han señalado que la edición génica y las células vivas pueden provocar toxicidades agudas (como el síndrome de liberación de citocinas en CAR-T) y riesgos a largo plazo que requieren seguimientos prolongados. Las agencias regulatorias exigen programas de farmacovigilancia y estudios de seguimiento a largo plazo.

Además, la fabricación y el costo de este tipo de medicamentos aún es cara, debido a que se realiza bajo procesos cerrados, manipulación celular y control de calidad, por lo que su precio impactaría la sostenibilidad de los sistemas de salud, de por sí comprometidos en varios países.

La transición desde los ensayos en centros académicos hasta la práctica clínica general también plantea preguntas sobre quién accede a estas terapias y cómo se financian en sistemas públicos y privados. La OMS y otras organizaciones abogan por marcos que promuevan el acceso seguro y equitativo.

Lo que sigue

Los indicadores científicos y regulatorios sugieren que la próxima fase será de consolidación y ampliación de estas terapias, con más aprobaciones, diversificación de indicaciones, modelos de pago innovadores y esfuerzos regulatorios para armonizar requisitos y facilitar el acceso sin comprometer la seguridad. Los expertos confían que diversos centros académicos continuarán siendo motores de innovación, mientras la industria trabaja en escalar procesos y reducir costos unitarios.

Las terapias vivas diseñadas representan una transformación en la lógica del tratamiento médico, al pasar de compuestos externos a “máquinas biológicas” que realizan tareas dentro del organismo. Desde ahora, ya están cambiando la vida de pacientes con cáncer y enfermedades genéticas, y su expansión plantea oportunidades para curas reales, aunque exige marcos regulatorios, sistemas de vigilancia y soluciones de acceso.

El reto no es sólo científico, sino también social y económico. Comprender estas terapias, su potencial y sus límites será imprescindible para que gobiernos, médicos y ciudadanía tomen decisiones informadas en los próximos años.

 

 

 

Fuente: El Sol de Mexico

redaccion@diariocambio22.mx

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